JP摩根現場：Biotech“吸粉”的十(shi)八般武藝
2021-01-16 11:44:42
受COVID-19影響，一年(nian)一度的JP摩(mo)根醫療保健大會改為2021年(nian)1月(yue)11日~14日在線上(shang)舉行，這也是(shi)此(ci)峰會舉辦39屆以來首次(ci)在網絡上(shang)召開。
若說(shuo)巨頭(tou)掌門(men)人(ren)在JP摩根(gen)現(xian)場的賣力吆喝是(shi)為了穩住(zhu)投資(zi)者信心，安撫(fu)董事會情緒，甚至可(ke)能有些許作秀成分；那Biotech公(gong)司在JP摩根(gen)上的動機(ji)則簡單直接(jie)——尋找來(lai)自資(zi)金或者項目方面的潛在合作機(ji)會。
本(ben)屆(jie)JP摩根大會(hui)上，眾多Biotech的領(ling)袖展示了(le)哪些獨門技藝？本(ben)文從海量(liang)的演說中列舉了(le)其(qi)中10家(jia)企(qi)業供大家(jia)欣賞。
Vertex：囊性纖維(wei)化(hua)領域“唯我獨尊”
福泰制藥（Vertex）是(shi)暢銷書(shu)《十億美元分(fen)子》的原型(xing)。這(zhe)家(jia)成立于1989年(nian)的公司從(cong)(cong)1000萬美元資(zi)金(jin)起步，由默沙(sha)東出走(zou)的化學家(jia)喬舒亞·博格創立。如(ru)今已(yi)在全(quan)(quan)球全(quan)(quan)球制藥企業TOP50中排名第39位，2020年(nian)營收超過40億美元。支撐Vertex從(cong)(cong)一家(jia)Biotech蛻變(bian)為Biopharma的獨(du)門絕技便是(shi)這(zhe)家(jia)公司在囊(nang)性纖維(wei)化領域的幾個(ge)重磅產品(pin)。
囊性纖(xian)維(wei)化(hua)(hua)是(shi)一種常染色(se)體隱形遺傳病(bing)，雖然(ran)在(zai)亞洲人(ren)群(qun)(qun)中較(jiao)罕見，但在(zai)北美、歐洲和澳大利亞發病(bing)率較(jiao)高，影響(xiang)了(le)超(chao)過7.5萬人(ren)群(qun)(qun)。該公司開(kai)發的(de)(de)3款囊性纖(xian)維(wei)化(hua)(hua)藥物幾乎覆蓋了(le)絕大多數的(de)(de)患者。
Reshma Kewalramani
福泰制藥CEO Reshma Kewalramani原來是該公司CMO（首席醫學官），于2020年(nian)4月接替(ti)由CEO晉升為(wei)董事長的Jeffrey Leiden。
Kewalraman在(zai)本(ben)屆(jie)JP摩根大會上(shang)表示，除了要在(zai)全球(qiu)范圍(wei)內推廣(guang)三聯CF治療(liao)Trikafta以及加強現(xian)有產品管(guan)線處于中后期的(de)產品開(kai)發計劃（比如與CRISPR公司合(he)作開(kai)發的(de)基(ji)因療(liao)法CTX001），也希望能(neng)找到一些補充其產品線的(de)候選藥(yao)物。
Jazz：靠精神(shen)病“出(chu)道”，肺(fei)科也能“拿出(chu)手”
總部位(wei)于(yu)愛爾(er)蘭的(de)爵(jue)士制(zhi)藥（Jazz Pharmaceuticals）成立于(yu)2003年，現已(yi)發展(zhan)成為(wei)年收入(ru)超(chao)過(guo)21億(yi)美元的(de)公司。其上市的(de)產品針對適應證(zheng)比較有(you)(you)意(yi)思，有(you)(you)治(zhi)療(liao)嗜睡(shui)引起的(de)猝倒證(zheng)和白天過(guo)度嗜睡(shui)、有(you)(you)用于(yu)強迫癥治(zhi)療(liao)以及(ji)精神(shen)分裂癥等精神(shen)類(lei)藥物；同時還有(you)(you)治(zhi)療(liao)小(xiao)細胞肺癌的(de)腫(zhong)瘤藥物。
Bruce Cozadd
該(gai)公(gong)司的(de)CEO Bruce Cozadd在JP摩(mo)根上表示，2022年(nian)底之前還會推出5款產品，并且這些產品未來兩年(nian)的(de)營收將在公(gong)司總(zong)營收上貢獻(xian)超過50%的(de)比例。
Moderna：最壞的情況，是(shi)成為一家(jia)知名疫(yi)苗公司
受(shou)COVID-19的(de)影響，如今幾(ji)乎沒有人不知道(dao)因開(kai)發mRNA疫苗大(da)獲成(cheng)(cheng)功(gong)的(de)Moderna公司(si)了。事(shi)實上，Moderna成(cheng)(cheng)立時間并不長(chang)，到今天也不過僅僅10年光景(jing)。該公司(si)CEO Stéphane Bancel在其JPM演講(jiang)中表示，由于COVID-19疫苗的(de)成(cheng)(cheng)功(gong)，Moderna的(de)形象得到了極大(da)提(ti)升，并且(qie)該公司(si)有望在2021年迎來拐點年。
Stéphane Bancel
據(ju)Bancel披露，Moderna已經(jing)拿到了117億(yi)美元(yuan)的(de)COVID疫苗訂單，僅(jin)次(ci)于輝(hui)瑞(rui)，有望在今年(nian)(nian)躋身頂級疫苗生(sheng)產企業之列，2021年(nian)(nian)計劃6億(yi)至(zhi)10億(yi)劑COVID疫苗。此外還有一系列在流感、寨卡病毒、呼吸道合胞病毒（RSV）和其他(ta)疾病中還有許(xu)多候(hou)選藥物(wu)，比如今年(nian)(nian)將進入III期臨床(chuang)的(de)巨細胞病毒疫苗（mRNA-1647）有望為公司帶(dai)來20億(yi)至(zhi)50億(yi)美元(yuan)的(de)銷售(shou)峰值。
“Moderna未來的(de)(de)(de)(de)發展(zhan)，最壞的(de)(de)(de)(de)情(qing)況就是(shi)變成了一(yi)家(jia)非常重要(yao)的(de)(de)(de)(de)疫苗公司，這是(shi)我們不希(xi)望看(kan)到(dao)的(de)(de)(de)(de)。”這可能是(shi)本(ben)屆JP摩根上最具有凡(fan)爾(er)賽文學的(de)(de)(de)(de)話(hua)術。不過Bancel依然執著地向投資者(zhe)解釋(shi)，Moderna不想(xiang)成為以某項技術或者(zhe)某個藥(yao)物(wu)著稱的(de)(de)(de)(de)企業(ye)，而是(shi)希(xi)望發展(zhan)成為一(yi)家(jia)平臺(tai)型企業(ye)。
BioNTech：為(wei)生產mRNA新冠疫苗“開(kai)足(zu)馬力”
BioNTech表示，2021年的(de)(de)目(mu)標(biao)生產(chan)20億(yi)(yi)劑與輝瑞(rui)合(he)作(zuo)開發的(de)(de)mRNA新冠(guan)疫苗Comirnaty，高于(yu)之前的(de)(de)目(mu)標(biao)13億(yi)(yi)劑。產(chan)量提升將(jiang)依(yi)賴BioNTech和輝瑞(rui)合(he)作(zuo)的(de)(de)6個全球生產(chan)基(ji)地，包括即(ji)將(jiang)在今年2月上線的(de)(de)德國(guo)馬爾堡生產(chan)基(ji)地，該基(ji)地將(jiang)擁有(you)7.5億(yi)(yi)劑的(de)(de)年產(chan)能(neng)。
BioNTech馬爾(er)堡生產基(ji)地
此外，BioNTech還(huan)計劃推(tui)出每(mei)瓶六劑的(de)疫(yi)苗小(xiao)瓶以(yi)簡化存(cun)儲，并擴展(zhan)新的(de)供應(ying)商和(he)CMO，擴大兒(er)童、孕婦(fu)和(he)其(qi)他亞人群標簽。除了擴大疫(yi)苗的(de)患(huan)者覆(fu)蓋范圍，BioNTech還(huan)計劃對其(qi)當前配方(fang)進行進一步的(de)穩定(ding)性測試（受(shou)嚴格的(de)冷鏈要求束縛）、不(bu)含聚乙二醇的(de)配方(fang)（可能與副作用(yong)有關），以(yi)及溫度更穩定(ding)的(de)注射(she)配方(fang)。
談及(ji)COVID疫(yi)苗(miao)的(de)生(sheng)產企(qi)業，像Novavax、Catalen也在JP摩根上(shang)闡述了其強大的(de)疫(yi)苗(miao)開發能力(li)和產能優勢(shi)。
藍鳥生物：業務拆分，遺傳病和腫瘤(liu)學(xue)獨立運作
藍鳥生物（Bluebird Bio）在(zai)JP摩根上宣布將拆分為(wei)兩家(jia)公(gong)開上市的(de)制藥公(gong)司，一家(jia)致(zhi)力于治療(liao)嚴重遺傳疾病（Bluebird Bio），另一家(jia)致(zhi)力于治療(liao)癌癥（尚(shang)未命名）。
Nick Leschly
現(xian)有CEO Nick Leschly將(jiang)領導尚(shang)未命名(ming)的(de)腫瘤學公司(si)，并擔任藍(lan)鳥(niao)生物(wu)(wu)公司(si)的(de)執行主(zhu)席，現(xian)任遺傳疾(ji)病業(ye)務總(zong)裁(cai)Andrew Obenshain將(jiang)擔任藍(lan)鳥(niao)生物(wu)(wu)的(de)CEO。
Nick Leschly稱(cheng)，將(jiang)兩塊業(ye)務(wu)劃分獨(du)立，能(neng)夠使各自業(ye)務(wu)翻番(fan)，從而推動戰略和運營目標(biao)。藍鳥生物(wu)開發(fa)了用于嚴重遺傳病(bing)和腫(zhong)瘤學(xue)的(de)基因和細胞療(liao)法，其第一款商業(ye)產(chan)品(pin)現已在歐(ou)洲獲得(de)批準。
Fujifilm：將憑醫(yi)療系統(tong)和生(sheng)物CDMO實現(xian)業(ye)績翻(fan)番
富(fu)(fu)士膠(jiao)片（Fujifilm）算是一家(jia)從(cong)其他行(xing)業跨界進入生(sheng)物(wu)醫(yi)藥領域(yu)的公司(si)。其CEO Kenji Sukeno表示，富(fu)(fu)士膠(jiao)片目(mu)標(biao)是到2025年，醫(yi)療保(bao)健收入幾乎翻一番，達(da)到1萬億日元（約(yue)93億美元），并且(qie)主要依(yi)靠其快速(su)增長的醫(yi)療系統和生(sheng)物(wu)CDMO業務來實現這一目(mu)標(biao)。
Sukeno稱，假設富(fu)士公(gong)司以(yi)17億(yi)美(mei)元收(shou)購日(ri)立公(gong)司的診斷成像(xiang)相(xiang)關業務，其醫療系統(tong)收(shou)入預計將在2021年激增(zeng)至(zhi)約5,000億(yi)日(ri)元（46億(yi)美(mei)元）。同時(shi)，富(fu)士膠(jiao)片(pian)希望其生物CDMO業務到2024年將達到2000億(yi)日(ri)元（18億(yi)美(mei)元）。
傳奇生物：從中國走出的(de)CAR-T療(liao)法
傳奇(qi)生物原(yuan)來(lai)隸屬(shu)于金斯瑞旗下，于2020年6月(yue)在美國納斯達克掛牌上市，正(zheng)在成(cheng)為全(quan)球細胞(bao)治療領域(yu)連接東西方的(de)(de)橋梁。早在2017年12月(yue)，強生醫療子公司（楊森）以3.5億美元的(de)(de)前期付款和后續里(li)程碑付款（已兌現1.1億美元）引進(jin)了傳奇(qi)生物開(kai)發的(de)(de)靶向BCMA的(de)(de)CAR-T療法(fa)ciltacabtagene autoleucel（簡稱(cheng)cilta-cel）。
2020年(nian)12月，cilta-cel已開始在FDA滾動提(ti)交(jiao)生物(wu)(wu)制(zhi)品許(xu)可(ke)申請（BLA），預計(ji)該申請將(jiang)在2021年(nian)下半年(nian)獲得批準。傳奇生物(wu)(wu)還(huan)計(ji)劃于2021年(nian)上半年(nian)提(ti)交(jiao)cilta-cel在歐洲的上市許(xu)可(ke)申請（MAA），下半年(nian)提(ti)交(jiao)中國BLA。
萬春醫藥：正在為中、美雙NDA布局營銷體(ti)系
萬春(chun)醫藥普那(nei)布林(lin)將(jiang)在(zai)2021年(nian)進入(ru)商(shang)業(ye)化階(jie)段。該產品于2021年(nian)獲得(de)中國NMPA和(he)美國FDA在(zai)重度中性粒細胞減少癥（CIN）治療(liao)領域“突破性治療(liao)品種”雙認定，是(shi)該領域30多年(nian)以來在(zai)治療(liao)標準和(he)臨床獲益上(shang)的首次重大突破。
該公司希望將(jiang)普那布林做成與經典的放（化）療和近(jin)年(nian)興(xing)起的PD-1/PD-L1/CTLA-4等聯用(yong)的腫瘤免疫治(zhi)療的骨架藥物。其CEO黃嵐(lan)博士稱，預期在2030年(nian)前中國市(shi)場(chang)規模超過(guo)100億(yi)(yi)人民幣/年(nian)，美(mei)國市(shi)場(chang)規模超過(guo)50億(yi)(yi)美(mei)元(yuan)/年(nian)，并正在布局中、美(mei)市(shi)場(chang)營銷體(ti)系。
亞盛醫藥(yao)：2020年全球“孤兒藥(yao)”之王
亞盛(sheng)醫藥(yao)(yao)楊大(da)俊博士在JP摩(mo)根大(da)會上(shang)介紹了(le)公司(si)多項里(li)程碑(bei)式進展，其中(zhong)(zhong)最(zui)令人關(guan)注的是(shi)該公司(si)2020年(nian)(nian)共囊獲了(le)9項孤兒藥(yao)(yao)資格認證(zheng)，不僅創中(zhong)(zhong)國藥(yao)(yao)企史上(shang)之最(zui)，也是(shi)全球藥(yao)(yao)企中(zhong)(zhong)2020年(nian)(nian)的單年(nian)(nian)最(zui)高(gao)。
該公(gong)司的(de)起家技術也比較特別，憑借其(qi)細胞凋亡和蛋(dan)白-蛋(dan)白相互作用兩大科學機制，其(qi)開發的(de)藥(yao)物“全球創新”的(de)戰略效應逐步(bu)顯(xian)現，其(qi)首個NDA藥(yao)物HQP1351已經被中國藥(yao)監(jian)局納入(ru)優(you)先審評，有望在今年獲批(pi)上市。
百濟神州：手握12款商業(ye)化產品的巨型Biotech
百濟神州每一次(ci)重(zhong)大交易事(shi)件刷屏(ping)的(de)背后，大家(jia)更多(duo)的(de)關注(zhu)在(zai)這家(jia)將自有產品(pin)license out出去后又拿到了(le)多(duo)少錢，或者是斥巨資引(yin)進(jin)了(le)什么平臺什么技術。其為(wei)了(le)加碼商(shang)業化銷售體系的(de)搭(da)建引(yin)進(jin)的(de)成熟產品(pin)往往被我(wo)們(men)所忽略。
在這次的JP摩根大會上(shang)，其CEO歐雷強表示(shi)百(bai)(bai)濟神州(zhou)2021年(nian)將擁有多達12種商業產品，除(chu)了(le)已經進入醫保目錄的替雷利珠(zhu)單(dan)抗和澤布替尼是其自(zi)研之外，其他產品主(zhu)要是靠從新基、安進以及百(bai)(bai)奧泰(tai)等(deng)公司的交(jiao)易中引進。
百(bai)濟神州每年投入巨(ju)額的(de)研發投入為國(guo)內同(tong)行所驚嘆，與此(ci)同(tong)時(shi)這些(xie)投入能否(fou)獲得相應的(de)商業化回報也為一些(xie)投資者質疑。以銷售(shou)代表背景出(chu)身的(de)中國(guo)CEO吳曉濱博士能否(fou)在(zai)百(bai)濟神州再次續寫其商業化天賦？隨(sui)著十幾款(kuan)藥物(wu)陸續進入市場(chang)，是騾子是馬，考(kao)驗百(bai)濟神州究竟能否(fou)從Biotech變為藥企巨(ju)頭的(de)時(shi)機到(dao)了(le)。
此文引自(zi)于：醫藥魔方